انقلاب در پزشکی؛ درمان‌های اولیگونوکلئوتیدی، هدف‌گیری دقیق ژن‌ها با مولکول‌های کوچک
تحلیلگران گزارش می‌دهند که درمان‌های مبتنی بر اولیگونوکلئوتیدها در حال شکل‌دهی به یک انقلاب دارویی هستند؛ رویکردی که مستقیماً علل ژنتیکی بیماری‌ها را هدف قرار می‌دهد و نویدبخش دوره‌ای نوین در پزشکی دقیق است.
به گزارش ایلنا؛ تحلیلگران حوزه بهداشت گزارش می‌دهند که درمان‌های مبتنی بر اولیگونوکلئوتیدها (مولکول‌های کوتاه DNA یا RNA مانند ASO، siRNA و آپتامرها) در حال شکل‌دهی به یک انقلاب دارویی هستند؛ رویکردی که مستقیماً علل ژنتیکی بیماری‌ها را هدف قرار می‌دهد و نویدبخش دوره‌ای نوین در پزشکی دقیق است.
بر پایه گزارش Times of India، درمان‌های اولیگونوکلئوتیدی (مولکول‌هایی کوتاه و طراحی‌شده در آزمایشگاه) قادر هستند علت‌های ژنتیکی بیماری‌ها را به‌طور مستقیم هدف‌گیری کنند، بدون اینکه تنها به درمان علائم بسنده کنند.
این دسته شامل ASOها (آنتیسنس)، siRNAها (مهارکننده‌های RNA) و آپتامرها بوده و کاربردهایی در زمینه‌های عصبی، قلبی-عروقی و متابولیک پیدا کرده‌اند. تاکنون بیش از ۳۰ درمان در این رده، در فازهای مختلف آزمایشی قرار دارند و برخی مانند درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) توسط FDA نیز تأیید شده‌اند .
از مزایای برجسته این فناوری می‌توان به اثرگذاری بالا با دوزهای پایین و عوارض جانبی کمتر نسبت به داروهای معمول اشاره کرد. این ویژگی‌ها به کمک نانوذرات و اصلاحات شیمیایی در حال تقویت هستند تا چالش‌هایی مانند پایداری و انتقال دقیق دارو به سلول نیز برطرف شود .
در زمینه جغرافیایی، هند با زیرساخت تولید کم‌هزینه، اکوسیستم بیوتکنولوژی پویا و شبکه ژنتیکی در حال گسترش، در موقعیت مناسبی قرار دارد تا به یکی از پیشگامان تولید این نوع درمان‌ها تبدیل شود. شرکت Barcode Biosciences در بنگلور در شرف آغاز تولید داروهای اولیگویی با کیفیت GMP است.
در کنار این امیدها، تحلیلگران نسبت به چالش‌هایی مانند دشواری در انتقال به بافت‌های هدف، پایداری محدود و تعداد اندک داروهای تصویب‌شده هشدار می‌دهند. با این حال، پیشرفت در فناوری نانو، همگام‌سازی طراحی با هوش مصنوعی و سرمایه‌گذاری‌های زیرساختی می‌توانند این مسیر را هموار سازند.
